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日前，美國FDA藥物評估和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER）發布了2019年度報告。CDER主任Janet Woodcock博士在引言中表示，這一報告不但介紹了在2019年CDER核准的新藥，而且對多項其它值得關注的新藥進行了介紹。而且，該報告還匯總對生物相似藥的核准，以及FDA使用多種法規工具和資格認定等加快藥物上市時程的詳細信息資訊。

2019年新藥核准48項

在2019年，美國FDA總計核准48項新藥（novel drugs），近20年來僅次於2018年的59款排在歷史第二位。這些新藥往往是解決未滿足醫療需求或顯著推進患者治療的創新產品，它們的活性成分（active ingredients）以前從未在美國獲得核准。

1.“first-in-class”藥物占42%

在48款新藥中，有20項屬於“first-in-class”，佔總數的42%。這些新藥的作用機制不同於已有療法，有潛力為大眾健康帶來重要的正面影響。報告給出的例子包括：FGFR抑製劑Balversa（erdafitinib），在去年4月獲得FDA加速核准成為首款膀胱癌個人化療法，治療攜帶FGFR3或FGFR2基因突變的局部晚期或轉移性膀胱癌患者。Zulresso（brexanolone）是FDA核准針對性治療產後抑鬱症（postpartum depression，PPD）的首款創新療法。

2.罕病療法占44%

在2019年，21項（44%）新藥核准是用於治療罕病或孤兒藥（定義為影響少於20萬美國患者）。例如，Scenesse（afamelanotide）能夠提高具有皮膚損傷歷史的促紅血球原紫質症患者在陽光下的無痛暴露時間。首款獲准的CSF1R抑製劑Turalio（pexidartinib）是FDA核准的第一款治療成人症狀性腱鞘巨細胞瘤的創新療法。

FDA開放加速藥物開發和核准的特殊通道推動創新

在2019年，美國FDA使用了多種監管通道加強新藥開發和核准的速度和效率。在2019年獲准的創新藥中，35%獲得快速通道資格，27%獲得突破性療法認定，58%獲得優先審查資格，19%獲得加速核准。整體來說，29款新藥（60%）至少獲得FDA四大資格認定中的一種。

此外，2019年獲准的48款創新藥中，84%在第一輪審查過程中獲准，69%在美國首先獲得法規單位核准。

擴增適應症核准造福新患者群體

除了核准創新療法以外，美國FDA在去年核准多款已經獲准的藥物擴增適應症或患者群。CDER的報告也列舉了2019年重要的新適應症核准。其中多項核准為特定患者帶來了第一款FDA核准的療法。

布魯頓氏激酶抑製劑Calquence獲准治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL），這是FDA首次使用ORBIS項目同時在美國、澳洲和加拿大擴增Calquence的適應症。這一核准同時使用了FDA的即時腫瘤學審查（RTOR）試點計畫和模組化評估支援（Assessment Aid）試點計畫。

Cimzia在去年獲准治療非放射性中軸性脊柱關節炎（nr-axSpA）。這是FDA首次核准治療nr-axSpA的療法。

新一代HIV感染療法Descovy去年獲准作為暴露前預防療法（PrEP），降低12歲以上人群HIV-1病毒感染風險。之前，HIV-1病毒感染的PrEP療法只有Truvada。

IL-4/IL-13抑製劑Dupixent在去年不但獲准將治療濕疹的患者群從成人擴展到12歲以上的青少年，而且在6月獲准與其它藥物併用，治療伴有鼻息肉的慢性鼻竇炎成人患者。這一療法降低這些患者需要接受手術或者使用口服類固醇藥物的需求，也是治療這類患者的首款生物製品療法。CGRP抗體Emgality獲准治療陣發性叢集性頭痛患者。這是FDA核准的首款治療這類頭痛的新藥。

Ofev在去年獲准用於延緩系統性硬化症（硬皮病）相關間質性肺病（SSc-ILD）成人患者的肺功能下降。這是治療這一罕見肺部疾病的首款獲准療法。

口服、選擇性磷酸二酯酶4（PDE4）抑製劑Otezla獲准治療白塞病（Behçet's disease）導致的口腔潰瘍。這是第一個也是唯一被FDA核准治療該疾病症狀的藥物。

補體抑製劑Soliris獲准治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者，這些患者攜帶抗AQP4的抗體。這是FDA核准治療這一自身免疫性疾病的首款療法。

長效補體抑製劑Ultomiris獲准治療非典型溶血尿毒綜合徵（aHUS）患者（年齡一個月以上）的補體介導血栓性微血管病（TAM）。這是Ultomiris首次獲准用於治療兒科患者。

魚油產品Vascepa獲准作為輔助治療，降低甘油三酯水平高於150 mg/dL成年人的心血管疾病風險。患者需已確診患有心血管疾病，或患有糖尿病並兼具兩個或更多心血管疾病的額外風險因子。這是甘油三酯水平高的患者在接受最大耐受劑量他汀類（Statins）療法以外，獲得核准降低心血管風險的首款附加療法。

生物相似藥

在2019年，FDA批准了10款新的生物相似藥（biosimilar），自2015年以來，CDER已經核准了26款生物相似藥，其中在美國暢銷的生物製品Humira、 Rituxan、Enbrel、Herceptin、Avastin、Remicade和Neulasta至少有一種獲准的生物相似藥，為患者提供了更多治療選擇。

除了這些核准，CDER報告中還介紹了2019獲准的新配方（New Formulation）以及新劑型（New Dosage Forms）。其中不乏對患者健康產生重大影響的藥物，包括治療抑鬱症的Spravato；首款由兩種固定藥物成分構成，治療初治HIV-1感染患者的Dovato；首款治療兒科Lambert-Eaton肌無力綜合徵（LEMS）的新藥Ruzurgi；以及首款口服GLP-1受體激動劑Rybelsus。