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       罹患關節腫瘤——腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）的部分患者可通過手術成功治療，但也有些患者可能無法手術，或手術後面臨高復發風險。好消息是，日本藥企第一三共（Daiichi Sankyo）開發的一款名為Turalio的口服新藥近日獲得FDA批准上市，為不符合手術條件、關節功能嚴重受限的患者帶來希望。

       腱鞘鉅細胞瘤（TGCT），是一種罕見的良性軟組織腫瘤（又稱為素絨毛結節性滑膜炎，極少數為惡性），多發於20∼50歲的青壯年人的膝關節部位，一般分為單顆型和瀰漫型兩種。前者大多可通過手術完整切除，而後者常常無法手術或不能完全清除乾淨，復發率可達20％∼55％，患者可能需多次手術甚至人工替換關節，若繼續惡化，則可能要考慮截肢。

       Turalio（pexidartinib）目前是第一個也是唯一一個獲批准用於腱鞘鉅細胞瘤（TGCT）的成人患者的口服藥治療方法，以在歐美進行的關鍵第三期臨床試驗取得的數據為基礎，於2019年2月獲得FDA受理申請，於8月2日獲得許可在美國上市。

       「TGCT可引起患者身體衰弱，表現症狀是疼痛、僵硬和活動受限，可嚴重影響患者的生活質量並導致嚴重殘疾。」FDA藥物評估和研究中心腫瘤學主任、血液與腫瘤學產品代理主任帕茲杜爾（Richard Pazdur）8月2日說，「手術是主要的治療選擇，但有些患者不符合手術條件，即使進行手術，腫瘤也會復發。今天是FDA批准的第一種治療這種罕見疾病的療法。」

       Turalio的上市批準是基於「多中心國際臨床實驗」120名患者的評估治療結果。參與臨床試驗的120名TGCT患者中，除59名接受安慰劑治療，其餘均服用Turalio新藥。在治療25週後（約半年）評估所有患者的總體緩解率（ORR），結果顯示，接受Turalio治療的患者獲得顯著改善，ORR為38％，達到了研究的主要終點。而接受安慰劑的患者ORR則為0%。

       「FDA對Turalio的批准開啟了TGCT患者治療模式的轉變，這些患者面臨嚴重的發病率並且無法選擇手術，」該藥物關鍵的第3期臨床試驗的首席研究員、紐約紀念斯隆·凱特琳（Sloan Kettering）癌症中心的William D.Tap說，「我們現在有一種新的口服治療方案，可以為選定的患者帶來有意義的臨床益處，包括減少腫瘤大小。」

       該藥廠商同時提供處方對應方案，專業醫務人員應在開始治療前和治療期間的定期監測患者肝臟狀況。其它常見副作用包括淋巴細胞減少、掉髮、皮疹、眼部水腫等，建議患者在專業醫師指導下服用該款新藥。

       Turalio是一種口服小分子、可抑制CSF1R（集落刺激因子-1受體），這是引起TGCT的滑膜中異常細胞的主要生長驅動因子，在美國，可通過處方獲得。其研發公司第一三共致力於確保在美國接受該藥物治療的患者可獲得必要的經濟支持。該公司計畫至2025年完成7款腫瘤藥物上市，Turalio是第二款獲得認可上市的新藥。