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2022/01/28 回顧2021 FDA核准60項藥物,癌症用藥領軍

2021年FDA在全球最受矚目是Covid-19疫苗和藥物在獲得緊急授權的進展。目前為止,在獲得EUA的三種Covid疫苗中,輝瑞和BioNTech的疫苗是唯一獲FDA全面核可的疫苗。

被稱為Comirnaty的Covid疫苗,是2021年獲得美國FDA核准的60種新藥或生物製劑之一。FDA核准藥品總數只比2020少一項,2020年共通過61種新藥和生物製劑。

如同過去幾年,癌症用藥在2021年主宰了獲准名單。但也有其他值得注意的發展,像是再生醫學。Mallinckrodt Pharmaceuticals的人工皮Stratagraft獲准上市,這種再生皮膚可用來幫助燒燙傷患者的皮膚細胞生長。FDA還首次核准一種治療先天性無胸腺 (congenital athymia) 的療法,先天性無胸腺是一種罕見疾病,嬰兒出生時沒有胸腺,而胸腺是T細胞成熟的關鍵。Enzyvant Therapeutics的治療方法包括植入人體胸腺組織以重建免疫力。

在名單中具代表性的類別還有中樞神經系統疾病用藥。知名度最高的大概是Biogen的阿茲海默藥Aduhelm,Aduhelm在6月通過有爭議性的FDA核准。該藥在臨床試驗表現優劣參半,但FDA選擇透過加速審查讓Aduhelm得以問世,成為近20年來第一個新的阿茲海默療法。其他神經系統新藥包括Supernus Pharmaceuticals的Quelbree,用來治療注意力缺陷過動症;Alkermes的Lybalvi治療憂鬱症;以及AbbVie開發、預防偏頭痛的新藥Qulipta。

罕病用藥也占了很高的比例。許多罕見疾病幾乎沒有可用的治療方法。但FDA決定為其中一些疾病引進新的藥物選擇。獲准的有Sarepta Therapeutics的Amondys 45,這是該公司的第三種杜氏肌肉萎縮症藥物;Apellis Pharmaceuticals的Empaveli,治療一種罕見的血液疾病—陣發性夜間血紅素尿症。Empaveli的競爭藥物是由AZ子公司Alexion銷售的Soliris。Sanofi的Nexviazyme在2021獲准,用於治療遺傳性酵素缺乏的龐貝氏症。Nexviazyme是Sanofi繼2006年獲准後、第二個通過的龐貝氏症用藥。

有些罕見疾病療法在2021年首次獲准。例如,Albireo Pharma的Bylvay成為第一款治療與進行性家族性肝內膽汁滯留症 (Progressive family intrahepatic cholestasis,  PFIC) 有關,引起的瘙癢或嚴重瘙癢的藥物。瘙癢與幾種肝臟疾病有關,治療其他肝臟疾病的瘙癢症用藥今年也通過FDA的審核:Cara Therapeutics的Korsuva治療接受血液透析病患的瘙癢症。Mirum Pharmaceuticals的Livmarli治療Alagille症候群 (會影響肝臟膽管) 引起的搔癢。這三種瘙癢症藥物除了成為治療上述疾病的首梯獲准藥物外,也是這三間製藥公司首個獲准的產品。

非常罕見的疾病為治療帶來挑戰,由於患者人數很少,很難找到足夠的患者來進行設計完善的對比研究。但是仍然有辦法產生臨床資料來支持新藥申請。BridgeBio Pharma開發其藥物Nulibry,用於治療鉬輔脢缺乏症A型 (molybdenum cofactor deficiency type A),這是一種代謝性疾病,據估計在全球影響不到150人。以BridgeBio藥物評估的13名患者,與被診斷為該疾病的患者的自然史進行比較,FDA基於比較的結果通過核准Nulibry,使Nulibry成為這種極為罕見疾病的第一個療法,也是BridgeBio首款獲准新藥。

在2021年的癌症用藥名單中,值得注意的是接受標靶治療的患者次群體、針對疾病表現出特別基因特徵的持續性趨勢。EMD Serono的Tepmetko被核准用於治療非小細胞肺癌(NSCLC),特徵是一種稱為MET基因的基因突變。Tepmetko的競爭對手是諾華的標靶藥物,用於同一類型的基因突變。

2021年5月,FDA通過嬌生的注射藥物Rybrevant,治療產生基因突變的非小細胞肺癌。緊追在後的還有武田製藥 (Takeda Pharmaceutical) 已獲准的口服藥物Exkivity,用來治療這種突變。癌症研究的範圍也擴大到以前被認為無藥可救的病症。Amgen的新藥Lumakras就是一例,主要針對肺癌致癌基因KRAS突變。

資料來源:生策會編譯